ጂኖችን እንደ መድሃኒት መጠቀም - ይህ ከጂን ሕክምና በስተጀርባ ያለው ሀሳብ ነው። በሽታን ለመፈወስ ጂኖችን በማሻሻል ያካተተ የሕክምና ስትራቴጂ ፣ የጂን ሕክምና ገና በጅምር ላይ ቢሆንም የመጀመሪያዎቹ ውጤቶች ተስፋ ሰጭ ናቸው።

የጂን ሕክምና ትርጓሜ

የጂን ሕክምና በሽታን ለመከላከል ወይም ለመፈወስ በጄኔቲክ መለወጥ ሴሎችን ያጠቃልላል። እሱ የጄኔቲክ ጉድለትን ለመጠገን ዓላማ ባለው ቴራፒዩቲካል ጂን ወይም በተግባራዊ ጂን ቅጂ ወደ የተወሰኑ ሕዋሳት በማዛወር ላይ የተመሠረተ ነው።

የጂን ሕክምና ዋና መርሆዎች

እያንዳንዱ ሰብዓዊ ፍጡር 70 ቢሊዮን ገደማ ሴሎችን ያቀፈ ነው። እያንዳንዱ ሕዋስ ሁለት ጥንድ ክሮሞሶም ይይዛል ፣ በሁለት ድርብ ሄሊክስ ቅርጽ ያለው ክር ፣ ዲ ኤን ኤ (ዲኦክሲራይቦኑክሊክ አሲድ)። ዲ ኤን ኤ በጥቂት ሺህ ክፍሎች ፣ ጂኖች የተከፈለ ሲሆን ከእነዚህም ውስጥ 000 ቅጂዎችን ይዘናል። እነዚህ ጂኖች ጂኖም ፣ በሁለቱም ወላጆች የሚተላለፉ ልዩ የዘር ውርስ ናቸው ፣ ይህም ለሰውነት ልማት እና ሥራ አስፈላጊ የሆኑትን ሁሉንም መረጃዎች ይ containsል። ጂኖች በእውነቱ ለእያንዳንዱ ሕዋስ በሰው አካል ውስጥ ያለውን ሚና ያመለክታሉ።

ይህ መረጃ ዲ ኤን ኤን ለሚያዘጋጁት ለ 4 ቱ የናይትሮጂን መሠረቶች (አድኒን ፣ ታይሚን ፣ ሳይቶሲን እና ጓአኒን) ልዩ ጥምረት ምስጋና ይቀርብለታል። ከኮድ ጋር ፣ ዲ ኤን ኤ ፕሮቲኖችን ለማምረት የሚያስፈልገውን መረጃ ሁሉ (ኤክስሰን ተብሎ የሚጠራውን) የያዘውን መልእክተኛ አርኤን ያደርገዋል ፣ እያንዳንዱም በሰውነት ውስጥ የተወሰነ ሚና ይጫወታል። ስለዚህ ለአካላችን ሥራ አስፈላጊ የሆኑ በአስር ሺዎች የሚቆጠሩ ፕሮቲኖችን እናመርታለን።

በጂን ቅደም ተከተል ውስጥ የሚደረግ ማሻሻያ ስለዚህ የእሱን ሚና በትክክል መጫወት የማይችለውን የፕሮቲን ምርት ይለውጣል። በሚመለከተው ጂን ላይ በመመስረት ይህ ወደ ብዙ የተለያዩ በሽታዎች ሊያመራ ይችላል -ካንሰሮች ፣ ማዮፓቲዎች ፣ ሳይስቲክ ፋይብሮሲስ ፣ ወዘተ.

ስለሆነም የሕክምናው መርህ ህዋሳትን የጎደለውን ፕሮቲን ማምረት እንዲችሉ ለሕክምና ጂን ፣ ትክክለኛ ኮድ ማቅረብ ነው። ይህ የጂን አቀራረብ በመጀመሪያ የበሽታውን ስልቶች ፣ የተሳተፈውን ጂን እና እሱ የሚኮድበትን የፕሮቲን ሚና በትክክል ማወቅን ያካትታል።

የጂን ሕክምና ምርምር በብዙ በሽታዎች ላይ ያተኩራል-

• ካንሰሮች (65% የአሁኑ ምርምር) 
• monogenic በሽታዎች ፣ ማለትም አንድ ጂን ብቻ የሚጎዱ በሽታዎች (ሄሞፊሊያ ቢ ፣ ታላሴሚያ) 
• ተላላፊ በሽታዎች (ኤች አይ ቪ) 
• የልብና የደም በሽታ 
• የነርቭ በሽታ አምጪ በሽታዎች (የፓርኪንሰን በሽታ ፣ የአልዛይመር በሽታ ፣ አድሬኖሉክዶስትሮፊ ፣ ሳንፊሊፖ በሽታ)
• የዶሮሎጂ በሽታዎች (የመገጣጠሚያ epidermolysis bullosa ፣ dystrophic epidermolysis bullosa)
• የዓይን በሽታዎች (ግላኮማ) 
• ወዘተ

አብዛኛዎቹ ሙከራዎች አሁንም በደረጃ I ወይም II ምርምር ውስጥ ናቸው ፣ ግን አንዳንዶቹ ቀድሞውኑ የመድኃኒት ግብይት አስከትለዋል። እነዚህም የሚከተሉትን ያካትታሉ:

• ኢሚሊጂክ ፣ በሜላኖማ ላይ የመጀመሪያው oncolytic immunotherapy ፣ እሱም የግብይት ፈቃዱን (የገቢያ ፈቃድ) በ 2015 ተቀበለ። የካንሰር ሴሎችን ለመበከል በጄኔቲክ የተሻሻለ ሄርፒስ ፒክስክስ -1 ቫይረስ ይጠቀማል።
• Strimvelis ፣ በሴል ሴሎች ላይ የተመሠረተ የመጀመሪያው ሕክምና ፣ እ.ኤ.አ. በ 2016 የገቢያ ፈቃዱን አግኝቷል። እሱ በኦሊምፒፎይተስ ፣ አልፎ አልፎ በጄኔቲክ የበሽታ በሽታ (“የአረፋ ሕፃን” ሲንድሮም) ለሚሰቃዩ ልጆች የታሰበ ነው።
• መድኃኒቱ Yescarta ለሁለት ዓይነት ጠበኛ ያልሆኑ ሆግኪን ሊምፎማ ለማከም የታዘዘ ነው-ትልቅ ቢ-ሴል ሊምፎማ (ኤልዲጂሲቢ) እና እምቢተኛ ወይም የመጀመሪያ ደረጃ መካከለኛ ትልቅ ቢ-ሴል ሊምፎማ (LMPGCB) ማሰራጨት። እ.ኤ.አ. በ 2018 የግብይት ፈቃዱን ተቀብሏል።

በጂን ሕክምና ውስጥ የተለያዩ አቀራረቦች አሉ-

• የታመመ ጂን መተካት ፣ የተግባር ጂን ወይም “ቴራፒዩቲካል ጂን” ቅጂ ወደ ዒላማ ሕዋስ በማስገባት። ይህ በ vivo ውስጥ ሊከናወን ይችላል -የሕክምናው ጂን በቀጥታ ወደ በሽተኛው አካል ውስጥ ይገባል። ወይም በብልቃጥ ውስጥ - የግንድ ሴሎች ከአከርካሪ ገመድ ይወሰዳሉ ፣ በቤተ -ሙከራው ውስጥ ተስተካክለው ከዚያ ወደ በሽተኛው እንደገና ይተክላሉ።
• ጂኖሚክ አርትዖት በቀጥታ በሴል ውስጥ የጄኔቲክ ሚውቴሽን መጠገንን ያካትታል። ኒውክሊየስ ተብለው የሚጠሩ ኢንዛይሞች ፣ በሚውቴሽን በሚለወጡበት ቦታ ላይ ጂኑን ይቆርጣሉ ፣ ከዚያ የዲ ኤን ኤ ክፍል ከዚያም የተቀየረውን ጂን ለመጠገን ያስችላል። ሆኖም ፣ ይህ አቀራረብ አሁንም ሙከራ ብቻ ነው።
• አር ኤን ኤን በማሻሻል ፣ ሕዋሱ ተግባራዊ ፕሮቲን ያመርታል።
• የካንሰር ሴሎችን ለመግደል ኦንኮሊቲክስ ተብለው የሚጠሩ የተሻሻሉ ቫይረሶችን መጠቀም።

ቴራፒዩቲክ ጂን በታካሚው ሕዋሳት ውስጥ ለመግባት ፣ የጂን ቴራፒ ቬክተር ተብለው የሚጠሩትን ይጠቀማል። እነሱ ብዙውን ጊዜ የቫይረስ ቬክተሮች ናቸው ፣ የእነሱ መርዛማ አቅም ተሰር .ል። ተመራማሪዎች በአሁኑ ጊዜ በቫይራል ያልሆኑ ቬክተሮች ልማት ላይ እየሠሩ ናቸው።

የጂን ሕክምና ጽንሰ -ሀሳብ የተወለደው ለሰው ልጅ ጂኖም የተሻለ ዕውቀት ስላለው በ 1950 ዎቹ ውስጥ ነበር። ሆኖም ፣ ለፈረንሣይ ተመራማሪዎች ያለንን የመጀመሪያውን ውጤት ለማግኘት በርካታ አሥርተ ዓመታት ፈጅቷል። እ.ኤ.አ. በ 1999 ፣ አላን ፊሸር እና በ Inserm ውስጥ ያለው ቡድን ከ “X ክሮሞዞም” (DICS-X) ጋር በተዛመደ በከባድ የበሽታ መከላከያ እጥረት የሚሠቃዩትን “የሕፃን አረፋዎች” ለማከም ችለዋል። ቡድኑ በእርግጥ የሬትሮቫይረስ ዓይነት የቫይረስ ቬክተር በመጠቀም የተቀየረውን ጂን መደበኛ ቅጂ በታመሙ ልጆች አካል ውስጥ በማስገባት ተሳክቶለታል።